Tutte le informazioni prodotte dalla ricerca medica derivano non da speculazioni metafisiche ma da studi empirici: i dati raccolti sono sintetizzati e l'incertezza legata alla variabilità campionaria  è controllata utilizzando la metodologia statistica. Il motivo per cui la statistica è il linguaggio comune è che ci dice come sintetizzare l'informazione proveniente da un insieme di dati empirici e come quantificarne l'incertezza.

Bisogna chiarire due ambiti: la produzione di statistiche sanitarie per la programmazione e il controllo (statistica sanitaria, v. sotto) e l'uso della statistica nella conduzione delle sperimentazioni e delle osservazioni in medicina (statistica medica, vedi sotto).

Statistica Sanitaria

Si indica con questo termine sia l'insieme di informazioni (statistiche) necessarie al "governo delle cose sanitarie” che i sistemi informativi necessari alla loro produzione.

Le più importanti, in quanto riflettono il bisogno di salute di una popolazione, sono le statistiche di mortalità. I primi esempi risalgono alla fine del ‘600 (John Graunt; Rothman 1996). La sistematizzazione della rilevazione vide il contributo fondamentale di William Farr) e alla fine del diciannovesimo secolo si arrivò alla definizione della classificazione internazionale delle malattie  e alla produzione di statistiche sanitarie correnti. In Italia le statistiche di mortalità sono pubblicate dall'Istituto Nazionale di Statistica sulla base della denuncia di causa di morte redatta dal medico su apposita scheda ISTAT. Presso le aziende sanitarie locali viene mantenuto il Registro delle cause di morte e molte Regioni italiane forniscono delle statistiche di mortalità.

La sorveglianza epidemiologica è compito del Centro per il Controllo delle Malattie (CCM), la cui direzione operativa è presso il Ministero della Salute e il Centro Nazionale di Epidemiologia, Sorveglianza e Promozione della Salute (CNESPS) presso l'Istituto Superiore di Sanità.

Oggi hanno acquisito sempre più importanza le valutazioni economiche del sistema sanitario e le attività volte a misurare l'efficienza delle prestazioni mediche. Le statistiche sui ricoveri ospedalieri, le prestazioni specialistiche e la spesa farmaceutica sono ormai fondamentali per la programmazione e gestione del servizio sanitario. In Italia i flussi informativi sono a carico delle Regioni e del Ministero (si veda l'Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari (Regionali http://www.ministerosalute.it/ricoveriOspedalieri/ricoveriOspedalieri.jsp).

Statistica medica
Il metodo statistico applicato alla medicina risale alla fine del Settecento (vedi Morabia, 1996).

I modelli probabilistici classici in Medicina sono relativi a fenomeni binari (come sano/malato, sopravvissuto/deceduto) e a frequenze (numero di casi nell'intervallo di tempo di osservazione).

Nel primo caso (Bernoulli) le misure assolute di interesse sono i rischi o proporzioni (di malati, di deceduti ecc.) e le misure relative le differenze o i rapporti (rischi relativi).

Nel secondo caso (Poisson) la dimensione temporale è importante e le misure di interesse sono i tassi o velocità relative di accadimento, le differenze e i rapporti tra tassi.

Questi sono interpretabili come la variazione di rischio (modello bernoulliano) o di frequenza (modello poissoniano) di malattia legata a variazioni del determinante in studio.

Quante volte abbiamo sentito dire che il rischio di tumore al polmone nei fumatori è più grande che nei non fumatori, del rischio da inquinamento da traffico o della sperimentazione di farmaci? Capire e interpretare queste affermazioni non è ovvio: non basta ad esempio confrontare la proporzione di casi nei fumatori con quella nei non fumatori per concludere che siamo in presenza di una relazione causale, in quanto altre caratteristiche o altri fattori di rischio possono entrare in gioco.

Per discriminare il contributo dei differenti fattori causali, la scienza moderna a partire dal Rinascimento si è basata su studi sperimentali in cui vengono tenuti sotto controllo tutti i fattori in gioco tranne quello i cui effetti siamo interessati a misurare.

Quando vogliamo però misurare gli effetti di fattori potenzialmente nocivi per motivi etici siamo impossibilitati ad eseguire studi sperimentali sull'uomo e a ricorrere alle osservazioni epidemiologiche.

Lo scopo è dunque la valutazione dell'esistenza di relazioni causali tra malattia e fattori di rischio. La difficoltà nello stabilire l'esistenza di relazioni causa-effetto sta nella complessità del meccanismo causale (v. sotto) che genera la malattia (Rothman et al., 2008). Il confronto tra gruppi di soggetti esposti e gruppi non esposti al fattore in studio è perciò condotto assicurandosi che avvenga a parità, o condizionatamente in gergo tecnico, a ogni altro fattore che interviene nel determinismo della malattia.

La statistica medica fornisce la metodologia necessaria all'esecuzione di questi calcoli e alla quantificazione dell'incertezza connessa. Nella valutazione critica della letteratura sono quindi necessarie una serie di accortezze che riguardano le potenziali distorsioni (Last et al. 2001) che possono minacciare la validità degli studi.

Efficacia delle procedure diagnostiche e terapeutiche
Negli ultimi dieci anni la relazione medico-paziente è molto cambiata: sempre più il medico è tenuto a condividere con il paziente le scelte diagnostiche e terapeutiche, da un lato, e a fornire giustificazioni del proprio operato sulla base di evidenze o prove scientifiche pubblicate nella letteratura specialistica.

Il movimento cui ci riferiamo (Evidence-based Medicine) ha rappresentato il riconoscimento dell'importanza della Statistica medica nella sintesi e quantificazione dell'informazione derivante da studi empirici circa l'efficacia delle procedure diagnostiche e terapeutiche.

Chi di noi non ha sentito parlare di test di screening per la prevenzione delle malattie (mammografia, pap test, ricerca del sangue occulto nelle feci)? Queste procedure diagnostiche sono trattate in modo probabilistico (sensibilità, specificità).

La positività all'esame non significa automaticamente che il soggetto sia malato ma innesca una serie di approfondimenti successivi che sono guidati da informazioni sulla prevalenza della malattia e sulle caratteristiche del soggetto (valore predittivo positivo, valore predittivo negativo, Dunn e Everitt, 1999).

La trattazione formale di questi problemi e la sintesi dell'informazione fornita da un insieme di dati clinici sono una delle parti fondamentali della Statistica medica.

 

 

In un'ottica di determinismo puro si individuano cause necessarie e sufficienti della malattia. Ciò è vero per pochissime malattie (ad esempio si veda la discussione sui tumori epatici, tra cui l'angiosarcoma, e l'esposizione a Cloruro di Vinile Monomero, Casson, 2007).

Nel 1862 Mill si sposta verso una definizione di causa intesa come "costellazione di componenti che agiscono in concerto”.

La principali limitazioni all'uso del modello di determinismo puro derivano da "criteri operativi” che si riassumono nel fatto che l'evidenza empirica porta a credere che vi sia più di una causa per una malattia (Eziologia Multifattoriale) e che la stessa causa posso portare a più malattie (Molteplicità degli effetti). In quest'ottica una causa sufficiente fa riferimento ad un meccanismo causale completo ovvero ad un insieme di condizioni ed eventi che inevitabilmente producono la malattia.

Generalmente la causa sufficiente della malattia non è conosciuta nel suo complesso e fattore di rischio di interesse e confondenti possono rappresentare solo una fetta del complesso modello sottostante (non interamente noto).

Pensiamo alle malattie cronico - degenerative (ad esempio il tumore al polmone) per le quali non esiste una causa necessaria e sufficiente (il fumo non entra nella causa sufficiente di tutti i soggetti che si ammalano di tumore al polmone). Stabilire delle relazioni causali in questi casi è complesso (Rothman e al., 2008).

 

Il numero di persone ricoverate ogni anno, la percentuale di bambini in sovrappeso, la frequenza con cui le persone si ammalano di influenza in un certo periodo, il costo medio di una operazione medica sono tutti esempi di statistiche sanitarie con cui ci interfacciamo ogni giorno sui quotidiani o alla televisione.

La statistica sanitaria si occupa dei metodi per il calcolo di indicatori (sintesi quantitative) di qualche aspetto della salute. Questo può aiutare a identificare coloro che sono a rischio di particolari malattie, a monitorare la diffusione di certe malattie epidemiche, a stabilire le priorità nelle malattie che devono essere studiate ma anche, grazie alle statistiche sul consumo di farmaci, visite specialistiche e assistenza ospedaliera, al governo dei sistemi sanitari.

 

La statistica medica, più comunemente nota come biostatistica nei paesi statunitensi, è l'applicazione della statistica alla medicina e, più in generale, alle scienze che si occupano di studiare la salute, quali l'epidemiologia,la sanità pubblica e la ricerca clinica.

La sua rilevanza sta non solo nell'applicazione dei metodi alle varie discipline ma anche e soprattutto, se si pensa rivolta ai non statistici, perché fornisce gli strumenti per poter interpretare correttamente la letteratura scientifica medica.

 

Nella sua concezione più generale l'Epidemiologia è lo studio della distribuzione delle malattie e dei determinanti delle malattie nella popolazione (MacMahon, 1970).

 

 

La statistica fornisce un linguaggio comune per la scienza moderna. Questo è molto facile da notare nel campo medico dove ogni giorno vengono annunciate nuove scoperte e aperte nuove prospettive di prevenzione (Rose, 2002) o cura delle malattie. Vengono eseguiti esperimenti su animali da laboratorio, studi clinici controllati su pazienti affetti da particolari malattie oppure indagini epidemiologiche su popolazioni esposte a possibili nuovi fattori di rischio. Sempre più spesso, inoltre, i mezzi di comunicazione di massa ci informano sulle conseguenze dell'invecchiamento della popolazione come carico di malattia e disabilità, dell'emergenza di nuove epidemie e dell'...